“基因剪刀”治疗地中海贫血效果初现

20191124期来自:海南日报

世卫新研究:

据新华社柏林11月23日电(记者张毅荣)德国雷根斯堡大学医院日前发布新闻公报说,该院首次利用俗称“基因剪刀”的基因编辑技术治疗了一名β型地中海贫血患者,并取得阶段性成果。

公报说,这是全球第一个接受CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗的β型地中海贫血病例。患者是一名20岁女性,她在治疗前平均每年需要输血16次,9个月前接受治疗后一直无需接受输血且血液指标正常。

β型地中海贫血是一种遗传性血液病,患者体内血红蛋白异常,红细胞无法向身体输送足够氧气。造血干细胞移植是目前临床唯一有效的疗法,但找到合适的捐赠者并不容易。

本项研究中,研究人员采用了由弗特克斯生物制药公司和CRISPR治疗公司联合开发的CTX001基因编辑疗法。他们先从患者体内提取造血干细胞,在实验室编辑有关基因后,把患者骨髓中有基因缺陷的干细胞杀死,再将基因编辑过的干细胞输回患者体内,让其生成正常的血细胞。

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